MYOZYME^® ist für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patientinnen und Patienten mit gesichertem Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase) indiziert. Bei Patientinnen und Patienten mit später Verlaufsform ist die Datenlage zur Wirksamkeit eingeschränkt.

Myozyme^®. W: Alglucosidase alfa (1 Durchstechflasche = 50 mg). I: Langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesichertem Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase). D: 20 mg/kg Körpergewicht einmal alle 2 Wochen als intravenöse Infusion. KI: Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegenüber einem der Bestandteile. Stillzeit. VM: Schwerwiegende und lebensbedrohliche anaphylaktische Reaktionen wurden beobachtet. Während der Behandlung sollten angemessene medizinische Notfallmassnahmen einschliesslich Ausrüstung zur kardio-pulmonalen Wiederbelebung zur Verfügung stehen. Bei Auftreten Infusion sofort abbrechen. Erhöhte Antikörperbildung innerhalb von 3 Monaten wahrscheinlich und eine Serokonversion ist zu erwarten. Wahrscheinlichkeit bei CRIM-negativen Patienten höher als bei CRIM-Positiven. Es gibt Hinweise, dass eine frühzeitige Einleitung von Therapieschemata zur Induktion einer Immuntoleranz den Behandlungserfolg verbessern kann. Bei schweren Reaktionen nach erfolgreicher Hyposensibilisierung unter strenger Überwachung Weiterbehandlung möglich. Desensibilisierung aber nur nach Absprache mit Risk Management Department von sanofi-aventis (schweiz) ag und nur auf Intensivstation vornehmen. Bei Vorliegen von Antikörpern, einer akuten Erkrankung und höherer Dosierung (40 mg/kg) traten infusionsbedingte Reaktionen häufiger auf. Daher sollte der klinische Status des Patienten sorgfältig abgewogen und dieser genauestens überwacht werden. Schwere kutane Reaktionen, möglicherweise immunvermittelt, einschliesslich ulzerativ nekrotisierender Hautläsionen wurden berichtet. Therapie abbrechen. Erneute Verabreichung nur nach Nutzen-Risiko-Abwägung. Vorübergehendes nephrotisches Syndrom möglich. Zustand bessert sich nach Unterbrechung der Behandlung. Regelmässig Urinanalysen vornehmen. Behandlung mit Immunsuppressiva könnte das Risiko für Entwicklung schwerer Atemwegsinfektionen erhöhen. Behandlung sorgfältig abwägen. NW: Fieber, Urtikaria, Exanthem, Husten, Tachypnoe, Tachykardie, Erbrechen, Rötung. P: 1 Durchstechflasche und 25 Durchstechflaschen. AK: A*. Zul-Inh.: sanofi-aventis (schweiz) ag, 1214 Vernier/GE. Stand Info.: März 2023. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte der Fachinformation unter www.swissmedicinfo.ch.

 
FAP: Fabrikabgabepreis
PP: Publikumspreis
MwST: Mehrwertsteuer
CHF: Schweizer Franken
LIM: Limitatio

Weitere Informationen zur Limitatio finden sie auf der SL-Liste des BAG.

Die Behandlung mit Myozyme^® muss von einem Arzt überwacht werden, der über Erfahrung in der Versorgung von Patienten mit Morbus Pompe oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen oder neuromuskulären Krankheiten verfügt.

Übliche Dosierung

Die empfohlene Dosis für Alglucosidase alfa liegt bei 20 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle 2 Wochen als intravenöse Infusion.

Der Dosierungsfahrplan mit 2wöchigen Intervallen bei «late onset M. Pompe» beruht nur auf präklinischen Daten und theoretischen Überlegungen und wurde nicht anhand von klinischen Daten etabliert.

Die Infusionsgeschwindigkeit sollte schrittweise gesteigert werden. Die initiale Infusionsrate sollte nicht mehr als 1 mg/kg/Std. betragen und alle 30 Minuten allmählich um 2 mg/kg/Stunde auf eine maximale Infusionsrate von 7 mg/kg/Std. gesteigert werden, vorausgesetzt, es treten keine infusionsbedingten Reaktionen auf. Infusionsbedingte Reaktionen werden im Abschnitt Unerwünschte Wirkungen beschrieben.

Ausgehend von einer umfassenden Beurteilung der Patientenreaktion im Hinblick auf alle klinischen Manifestationen der Krankheit sollte das Ansprechen der Patienten auf die Behandlung routinemässig untersucht werden.

Pädiatrische Population und ältere Menschen

Es sind keine speziellen Dosierungsempfehlungen bei Kindern, Jugendlichen oder älteren Patienten zu beachten.

Nieren- und Leberinsuffizienz

Die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit Nieren- oder Leberinsuffizienz ist nicht untersucht worden und für diese Patienten können keine speziellen Dosierungsempfehlungen gegeben werden.

Anweisungen zur Rekonstitution und Verdünnung des Arzneimittels vor der Anwendung, siehe Abschnitt «Sonstige Hinweise»in der Fachinformation für Myozyme^®️, die unter www.swissmedicinfo.ch verfügbar ist.

Um die Rückverfolgbarkeit von biotechnologisch hergestellten Arzneimitteln sicherzustellen, wird empfohlen, Handelsname und Chargennummer bei jeder Behandlung zu dokumentieren.