Ist MPS I therapierbar?

MPS I (alternative Schreibweise: Mukopolysaccharidose Typ 1 bzw. MPS 1) ist behandelbar. Die Therapie setzt sich aus der spezifischen Behandlung und supportiven Maßnahmen zusammen. Sie richtet sich zudem nach der Verlaufsform der Erkrankung. 1-2

Da die Behandlung der MPS I viel Erfahrung erfordert, sollten die Patienten umgehend nach der Diagnosestellung bzw. bereits bei dringendem klinischen Verdacht zur Diagnosestellung in ein Zentrum mit entsprechender Erfahrung überwiesen werden. Die dauerhafte Anbindung an ein Zentrum mit entsprechender Expertise zur regelmäßigen Verlaufskontrolle durch ein interdisziplinäres Team sollte sichergestellt werden.

    1. de Ru MH et al. Orphanet J Rare Dis 2011; 6: 55 
    2. Muenzer J et al. Pediatrics 2009; 123: 19-29 

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