Nom de préparation : MYOZYME®
Principe actif : Alpha alglucosidase, produite de manière recombinante à partir de cellules d’ovaire de hamster chinois (CHO)
Categorie-ATC : A16AB Enzyme
Caractéristiques : Substitution enzymatique pour le traitement de la maladie de Pompe, Orphan Drug, Biopharmaceutique

    MYOZYME® est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide).
    Chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie, les données concernant l’efficacité sont limitées.

    Information professionnelle de MYOZYME®

    Myozyme®. PA : alpha alglucosidase (1 flacon = 50 mg). I : traitement enzymatique substitutif (TES)  à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide). P : 20 mg/kg de poids corporel administrés toutes les 2 semaines par perfusion intraveineuse. CI : hypersensibilité (réaction anaphylactique) à l’un des composants. Allaitement. MP : des réactions anaphylactiques graves et entraînant le pronostic vital ont été observées. Pendant le traitement, il convient de mettre à la disposition des patients des traitements médicaux d’urgence adaptés, ainsi qu'un équipement de réanimation cardio-pulmonaire. Interrompre immédiatement la perfusion si des réactions se produisent. Une augmentation de la formation d’anticorps dans les 3 mois généralement ainsi qu’une séroconversion sont possibles. Probabilité plus élevée chez les patients CRIM-négatifs que CRIM-positifs. Des données suggèrent que l’initiation précoce d’un traitement d’induction de la tolérance immunitaire peut entraîner une amélioration des résultats cliniques. En cas de réaction sévère, reprise du traitement possible après un traitement de désensibilisation réussi et sous étroite surveillance médicale. Toutefois, un tel traitement de désensibilisation ne doit être mis en œuvre qu’après consultation du département de gestion des risques de sanofi-aventis (suisse) sa et uniquement dans une unité de soins intensifs. Si des anticorps se forment, en cas de pathologie aigue et de dosage supérieur (40 mg/kg), des réactions au site de perfusion apparaissent souvent. L'état clinique du patient doit être contrôlé et surveillé attentivement. Des réactions cutanées sévères, probablement à médiation immunitaire, ont été rapportées, parmi lesquelles des lésions cutanées ulcéro-nécrosantes. Interrompre la thérapie. Les risques et bénéfices d’une nouvelle administration doivent être soigneusement pesés. Possibilité de syndrome néphrotique momentané. L’état s’améliore après l’interruption du traitement. Procéder régulièrement à des analyses d’urine. Le traitement par immunosuppresseurs pourrait augmenter le risque de développer des infections sévères des voies respiratoires. Évaluer l’utilisation d’immunosuppresseurs avec soin. EI : fièvre, urticaire, exanthème, toux, tachypnée, tachycardie, vomisssements, rougeurs. Pr : 1 flacon et 25 flacons. Cat.rem. : A*. Tit.AMM : sanofi-aventis (suisse) sa, 1214 Vernier/GE. MàJ : mars 2023. Pour de plus amples informations, voir l’information destinée aux professionnels sur www.swissmedicinfo.ch.

    Pharmacode Article P-Exf TVA excl. (en CHF) PP TVA incl. (en CHF) Cat. de remise  Cat. de remboursement
    3888948 flacon 1 pce 494.48 524.25 A LS: 10% (LIM)


    P-Exf : prix de fabrique
    PP : prix public
    TVA : taxe sur la valeur ajoutée
    CHF : franc suisse
    LIM : limitatio

    Vous trouverez de plus amples informations sur la Limitatio sur la liste LS de l’OFSP.

    Le traitement par Myozyme® doit être supervisé par un médecin ayant l'expérience de la prise en charge de patients atteints de la maladie de Pompe ou d'autres maladies métaboliques héréditaires ou neuromusculaires.

    Posologie usuelle

    La posologie recommandée pour l'alpha alglucosidase est de 20 mg/kg de poids corporel administrés toutes les 2 semaines sous forme de perfusion intraveineuse.

    Le schéma posologique à intervalles de 2 semaines dans la forme d'apparition tardive de la maladie de Pompe (late onset M. Pompe) ne repose que sur les données précliniques et des considérations théoriques et n'a pas été établi sur la base de données cliniques.

    La vitesse de perfusion doit être augmentée de façon progressive. Il est recommandé de débuter la perfusion à un débit maximal de 1 mg/kg/h, puis d'augmenter graduellement de 2 mg/kg/h toutes les 30 minutes en l'absence de réaction associée à la perfusion, jusqu'à un débit maximal de 7 mg/kg/h. Les réactions associées à la perfusion sont décrites dans la rubrique Effets indésirables.

    La réponse au traitement des patients doit être suivie de manière régulière sur la base d'une évaluation globale des manifestations cliniques de la maladie.

    Population pédiatrique et patients âgés

    Il n'y a aucune recommandation posologique particulière à observer chez les enfants, les adolescents et les patients âgés.

    Insuffisance rénale et hépatique

    La sécurité et l'efficacité n'ont pas été étudiées chez des patients atteints d'insuffisance rénale ou hépatique et aucune recommandation posologique ne peut être formulée pour ces patients.

    Pour des informations sur la reconstitution et la dilution de la préparation, voir la rubrique «Remarques particulières»dans l'information professionnelle Myozyme®️, disponible sous www.swissmedicinfo.ch.

    Afin d'assurer la traçabilité des médicaments biotechnologiques, il convient de documenter pour chaque traitement le nom commercial et le numéro de lot.

MAT-CH-2202045-2.0 - 02/2024