MPS I – Register - Sanofi Campus

Krankheitsregister für MPS I

Eine wichtige Rolle spielt der Zugang zu Informationen, um den MPS I-Patient*innen die bestmögliche medizinische Versorgung zu bieten.

Solche Informationen über die Mukopolysaccharidose Typ I sind aber nur begrenzt verfügbar, unter anderem deshalb, weil die Enzymersatztherapie erst seit 2003 eingesetzt wird und diese Erkrankung selten vorkommt.

Das MPS I-Register stellt eine internationale Datenbank zur Verfügung. In dieser Datenbank stehen die wissenschaftlichen Erkenntnisse zum Krankheitsbild und zur Therapie von MPS I zur Verfügung. Diese soll ständig erweitert werden.

Deshalb steht die Teilnahme am MPS I-Register allen Ärzt*innen offen, die auch Patient*innen mit der gesicherten Diagnose betreuen. Dabei ist nicht ausschlaggebend, ob der/die Patient*in zu diesem Zeitpunkt bereits therapiert wird.

Im April 2003 wurde das MPS I-Register weltweit initiiert. 891 Patient*innen waren im März 2010 eingeschlossen. Diese wurden von Ärzt*innen aus 33 verschiedenen Ländern betreut.^1,2

Die Ziele des MPS I-Registers sind:

Evaluierung der Langzeit-Sicherheit und -Wirksamkeit von Produkten zur ursächlichen MPS I-Therapie
Die MPS I-Patientenpopulation in ihrer Gesamtheit zu beschreiben und zu charakterisieren, unter Berücksichtigung der Krankheitsprogression, der Variabilität, und dem natürlichen Verlauf
Optimierung der medizinischen Versorgung der Patient*innen durch die Erstellung von Berichten zum Krankheitsverlauf, die Entwicklung von Empfehlungen zur Verlaufskontrolle und zur Therapie
Das MPS I-Register hat nur beobachtenden Charakter. Der/die behandelnde Ärzt*in legt selbst Intervall und Umfang klinischer Verlaufskontrollen anhand von individuellen Erfordernissen seines/seiner Patient*in fest. Alle Informationen zu den teilnehmenden Patient*innen und Ärzt*innen werden anonymisiert. Diese müssen vorab schriftlich einer Teilnahme zustimmen. Der Schutz der personenbezogenen Daten und der Privatsphäre steht dabei absolut im Vordergrund.

D'Aco K et al., Diagnosis and treatment trends in mucopolysaccharidosis I: findings from the MPS I Registry; Eur J Pediatr (2012) 171: 911-919
MPS I Registry; Annual Report 2010