Dr.Mistry Yanıtlıyor ERT'lerin Gaucher hastalığındaki kemik parametreleri üzerindeki genel etkinliğini nasıl değerlendirirsiniz? Bir ürün için kemik parametresinde sürdürülebilir sonuçlar ne anlama gelir?

Genç yaşta şüpheli kemik bulguları ile gelen hastalarda; uygunsuz prosedürlerden ve tedavilerden kaçınmaya yönelik hazırladığımız videoyu izlemek için tıklayınız.¹

Trombositopeni ve eşlik eden splenomegali hikayesi olan hastalarda; uygunsuz prosedürlerden ve tedavilerden kaçınmaya yönelik hazırladığımız videoyu izlemek için tıklayınız.^1,2

Terapötik hedefe ulaşma terimi sonuçlar ve zamanlama açısından nasıl yorumlanmalıdır?