Gerade bei einer seltenen Erkrankung wie Morbus Pompe ist der Austausch mit Kolleg*innen extrem sinnvoll, da die persönliche Erfahrung einzelner Ärzt*innen aufgrund der Seltenheit der Erkrankung naturgemäß limitiert ist. Kompetente Ansprechpartner*innen finden sich in spezialisierten Pompe Zentren. Diese existieren an einigen Universitätskliniken. Die Ärzt*innen dort stehen allen Kolleg*innen für den fachlichen Austausch zur Verfügung.

Eine Liste mit Morbus Pompe Zentren finden Sie hier: 

Aufgaben und Vorteile eines Pompe Zentrums

Spezialisierte Kliniken und Zentren verfügen über langjährige Erfahrung in der Betreuung von Patient*innen mit Morbus Pompe. Ihre Aufgaben umfassen die Diagnose (falls erforderlich), die Einleitung der medikamentösen Therapie sowie die regelmäßigen Kontrollen des Krankheitsverlaufs.

Je nach Verlaufsform arbeiten vor allem Pädiater*innen, Neuropädiater*innen, Neurolog*inenn, Internist*innen und Pneumolog*innen in Morbus Pompe Zentren eng zusammen, um die verschiedenen Facetten der Erkrankung abzudecken. Je nach Bedarf können weitere Spezialist*innen wie Orthopäd*innen, Kardiolog*innen, Physiotherapeut*innen, Ergotherapeut*innen, Logopäd*innen und Ernährungsberater*innen hinzugezogen werden.

Video: Spezialisierte Aufgaben und Vorteile der Morbus Pompe Zentren (Dr. med. Bertold Schrank, Oberarzt Fachbereich Neurologie, DKD HELIOS Klinik Wiesbaden, Wiesbaden)

In Morbus Pompe Zentren durchgeführte Untersuchungen

Zu den Untersuchungen zur Diagnose sowie zur Beurteilung des Krankheitsverlaufs gehören u. a.:

  • Beurteilung von Muskelkraft und -funktion (z.B. British Medical Research Council Skala1, 6-Minuten-Gehtest)
  • Beurteilung der Atemfunktion (z.B. forcierte Vitalkapazität (FVC) im Sitzen und Liegen)
  • Erhebung von Laborwerten (z.B. Kreatinkinase (CK), Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT), Laktatdehydrogenase (LDH))
  • Sonstige Untersuchungen: z.B. Elektromyographie (EMG), Magnetresonanztomographie (MRT)
  • Erfassen von Patienteneinschätzungen (patient reported outcomes) mittels validierter Fragebögen, z.B. zur Teilhabe (R-PACT) oder zu Fatigue (Fatigue Severity Scale)

Nach der eindeutigen Diagnose und der Einstellung auf die Enzymersatztherapie erfolgen die regelmäßigen Infusionen häufig wohnortnah in einer Praxis oder einem MVZ oder in Heimtherapie. Wichtig sind regelmäßige, zirka jährliche Verlaufskontrollen im Zentrum, um den Therapieerfolg beurteilen und ggf. Anpassungen vornehmen zu können. Eine gute Zusammenarbeit zwischen dem/der behandelnden Ärzt*in vor Ort und dem Pompe-Zentrum ist essenziell.