Logo Register Mobus Gaucher

Prospektive Patientenregister spielen besonders bei seltenen Erkrankungen wie Morbus Gaucher eine wichtige Rolle, um das Wissen über die Erkrankung und die Therapie von Morbus Gaucher zu erweitern. Mit der Einführung der Enzymersatztherapie hat Genzyme 1991 das Internationale Morbus Gaucher Register (ICGG - International Collaborative Gaucher Group) ins Leben gerufen. Jeder/jede Patient*in mit einer gesicherten Morbus Gaucher-Diagnose kann nach schriftlicher Einwilligung unabhängig von der Verlaufsform und der Art der Behandlung – auch ohne Therapie – an dem Morbus Gaucher Register teilnehmen. Die Teilnahme ist freiwillig. Die Anmeldung und fortlaufende Dateneingabe erfolgen durch den/die betreuenden/betreuende Expert*in im Zentrum.

Resultate:

Aktuell umfasst das ICGG-Register Jahrzehnte überspannende Daten von mehr als 6.400 Patient*innen aus 64 Ländern.1

Seit Bestehen sind insgesamt 44 wissenschaftliche Publikationen basierend auf den Registerdaten erschienen. Die Registerdaten wurden auch für die Erstellung von Therapieleitlinien bereits genutzt.

    1. Weinreb NJ et al. (2021) Molecular Genetics and Metabolism 132 (2021) 100–111

Weitere für Sie interessante Themen:

Header-Foto: ©️ Getty Images (MirageC)
MAT-DE-2300906-V1.0-05/2023