- Article
- Source: Campus Sanofi
Kaplacizumab w leczeniu immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej Projekt Capla 1000+ — największe międzynarodowe badanie kohortowe.
Artykuł przeczytasz w 7 minut.
Cel badania
Ocena skuteczności kaplacizumabu w leczeniu immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP) — ze szczególnym uwzględnieniem wpływu na śmiertelność oraz optymalnego czasu rozpoczęcia terapii.
Populacja i metodologia
Retrospektywne, wieloośrodkowe badanie kohortowe obejmujące 1015 pacjentów leczonych kaplacizumabem w skojarzeniu z terapeutyczną wymianą osocza (PEX) i immunosupresją (kortykosteroidy ± rytuksymab) w latach 2018–2023, z 12 krajów. Grupę kontrolną stanowiło 510 pacjentów historycznych leczonych bez kaplacizumabu (2015–2018).
Kluczowe wyniki
| Parametr | Kaplacizumab | Kontrola | Istotność |
| Przeżycie 3-miesięczne | 98,5% | 94,0% | p < 0,0001 |
| Śmiertelność 3-miesięczna | 1,5% | 6,0% | 4,2× wyższa w kontroli |
| Oporność na leczenie | 1% | 10,1% | p < 0,0001 |
| Zaostrzenia choroby | 4% | 32% | p < 0,0001 |
| Mediana czasu do odpowiedzi klinicznej | 5 dni | 6 dni | p < 0,0001 |
Liczba pacjentów potrzebna do leczenia (NNT): zaledwie 3–4 pacjentów w celu zapobiegnięciu jednemu niekorzystnemu zdarzeniu.
Znaczenie wczesnego włączenia kaplacizumabu.
Pacjenci, u których kaplacizumab włączono w ciągu 3 dni od pierwszej PEX (76% przypadków), osiągali odpowiedź kliniczną średnio w ciągu 4 dni — w porównaniu z 6 dniami w grupie kontrolnej. Wczesne włączenie skracało czas leczenia i zmniejszało liczbę wymaganych sesji PEX.
Bezpieczeństwo i działania niepożądane
- 21% pacjentów doświadczyło działań niepożądanych związanych z kaplacizumabem
- Poważne krwawienia: 2,4% (w tym 3 przypadki krwotoku śródczaszkowego)
- Klinicznie istotne krwawienia nieciężkie: 3,7%
- Nieistotne klinicznie krwawienia: 11,4%
- Reakcje zapalne w miejscu wstrzyknięcia: 3,6%
Ciężkie zdarzenia krwotoczne były częstsze u pacjentów w podeszłym wieku — wymagana indywidualna ocena ryzyka.
Zaawansowany wiek – jako czynnik mający wpływ na rokowanie
Pomimo stosowania kaplacizumabu wiek pozostaje najsilniejszym czynnikiem ryzyka zgonu. Kaplacizumab zmienił jednak profil śmiertelności w iTTP — zgony dotyczą teraz głównie starszych, wielochorobowych pacjentów umierających z powodu powikłań hospitalizacji, a nie z powodu niekontrolowanej iTTP.
Wnioski kliniczne
- Kaplacizumab należy włączać jak najwcześniej — najlepiej w momencie podjęcia decyzji o rozpoczęciu PEX.
- Lek redukuje śmiertelność niezależnie od stosowania rytuksymabu.
- Wczesne włączenie istotnie zmniejsza obciążenie leczeniem (mniej sesji PEX, szybsza odpowiedź).
- U pacjentów z wysokim ryzykiem krwawienia (szczególnie starszych) wskazanie do leczenia należy rozważać indywidualnie.
- Potrzebne są dalsze badania nad schematami bez PEX oraz skuteczniejszą immunosupresją u wolno odpowiadających.
Zapraszamy do zapoznania się z pełnym materiałem z badania Capla 1000+ TUTAJ LINK DO PEŁNEGO ARTYKUŁU – 2 plik.
Szczegółowe wyniki, tabele i analizy statystyczne dostępne są w pełnym tekście artykułu opublikowanym w czasopiśmie eClinicalMedicine (The Lancet).
Źródło: Coppo P. et al., „Caplacizumab use in immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura: an international multicentre retrospective Cohort study (The Capla 1000+ project)", eClinicalMedicine 2025;82:103168, The Lancet.
Gdzie leczyć iTTP (immunologiczną zakrzepową plamicę małopłytkową? Mapa ośrodków.
