Behandling for Mukopolysakkaridose 1 (MPS I)

Konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning 100 E/ml

Indikasjon

Langvarig enzymerstatningsbehandling hos pasienter som har fått bekreftet diagnosen Mukopolysakkaridose I (MPS I; α-L-iduronidasemangel) for å behandle sykdommens ikke-nevrologiske symptomer