Samenvatting van Sanofi symposium door Prof. Scully tijdens de BHS GAM 2020

New paradigm for the management of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura

Dit artikel is een samenvatting van een presentatie gegeven door Prof. Marie Scully tijdens een door ons gesteund satelliet symposium dat plaatsvond gedurende de jaarlijkse BHS meeting in 2020.

aTTP is een zeldzame en vaak ondergediagnosticeerde aandoening die, indien ze niet tijdig behandeld wordt, dodelijk kan zijn. Een vroege diagnose en correcte behandeling zijn dus van uiterst belang voor de patiënten.¹
In dit artikel ligt de focus op:

Het belang van een snelle diagnose.
De rol van het enzym ADAMTS13.
De plaats van caplacizumab in de behandeling van aTTP:

“ When considering the median time to platelet normalization in the pre-caplacizumab era, patients were still at risk for about 10 to 14 days. With caplacizumab we are now able to change this significantly and although we are not changing the underlying disease, we can put patients in a much safer position.“ (Quote Prof. Scully)

Follow-up van patiënten in remissie.

Marie Scully is hematologe aan de University College London Hospitals (UCLH) en professor in Hemostase en Trombose aan diezelfde universiteit. Ze heeft een bijzondere belangstelling voor bloedplaatjes-gemedieerde aandoeningen, meer bepaald ITP, TTP, aHUS, TMA's en verloskunde. Zij is het klinische hoofd voor TTP en bijbehorende TMA's aan de UCLH, dat een gespecialiseerd centrum is voor TTP in het Verenigd Koninkrijk, en leidt met haar team en collega's het Britse TTP-register. Haar belangrijkste publicaties gaan over TTP, in het bijzonder de behandeling en klinische subtypes, in combinatie met het ontrafelen van de pathogenese van de ziekte.