A game changer in the treatment of aTTP

Caplacizumab, a game changer in the treatment of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura

Dit artikel werd recent gepubliceerd in de “Belgian Journal of Hematology” in de rubriek “Pharmacotherapy” onder leiding van dr. De Becker (Uz Brussel). Dit artikel geeft u een overzicht wat betreft de diagnose en recente inzichten in de behandeling van aTTP.

Diagnose

De diagnose van aTTP is medische urgentie die gebaseerd moet zijn op de medische voorgeschiedenis, het lichamelijk onderzoek en de routine parameters van de patient (fragmentocyten).
In geval van trombocytopenie en microangiopathische anemie (MAHA) moet aTTP overwogen worden.
De diagnose moet steeds bevestigd worden op basis van de ADAMTS13 activiteit.
De PLASMIC score is een klinische score die de waarschijnlijkheid van een ernstig verminderd ADAMST13 niveau kan voorspellen en dus de waarschijnlijkheid van een patient met aTTP kan inschatten:

Behandeling

Behandeling van aTTP patienten met plasma uitwisselingen (PEX) heeft de mortaliteit verminderd van 90% naar 10-20%. In de afgelopen 20 jaar zijn de behandelingsresultaten nagenoeg ongewijzigd gebleven. Caplacizumab, een nanobody^®, gericht op het A1 domein van de VWF, inhibeert de lethale thrombotische casacade en is daarom essentieel voor de controle van symptomen en preventie van irreversibele orgaanschade in combinatie met PEX en immunosuppressie.