Résumé du symposium de Sanofi par le Prof. Scully lors du BHS GAM 2020

New paradigm for the management of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura

Cet article résume la présentation faite par le Professeur Marie Scully lors d'un symposium satellite que nous avons soutenu et qui a eu lieu pendant la réunion annuelle de la BHS en 2020.

Le PTTa est une maladie rare et souvent sous-diagnostiquée qui, si elle n'est pas traitée à temps, peut être fatale. Un diagnostic précoce et un traitement correct sont donc de la plus haute importance pour les patients.
Le présent article est consacré à ce sujet :

L'importance d'un diagnostic rapide.
Le rôle de l'enzyme ADAMTS13.
La place de caplacizumab dans le traitement du PTTa:

“ When considering the median time to platelet normalization in the pre-caplacizumab era, patients were still at risk for about 10 to 14 days. With caplacizumab we are now able to change this significantly and although we are not changing the underlying disease, we can put patients in a much safer position. “ (Quote Prof Scully)

Suivi des patients en rémission

Marie Scully est hématologue et travaille dans l'University College London hospitals (UCLH) et professeur d'hémostase et de thrombose dans la même université. Elle s'intéresse tout particulièrement aux troubles plaquettaires, plus précisément le PTI, le PTT, le SHUA, les MATs et l'obstétrique. Elle est la responsable clinique du PTT et des MAT associés à l'UCLH, qui est un centre spécialisé dans le PTT au Royaume-Uni, et dirige le registre britannique du TTP avec son équipe et ses collègues. Ses principales publications traitent du PTT, en particulier de son traitement et de ses sous-types cliniques, en combinaison avec la compréhension de la pathogenèse de la maladie.