La maladie de Pompe est un trouble multi-systémique évolutif et invalidant qui pose de nombreux défis cliniques au quotidien. Notre compréhension de cette maladie continue d'évoluer avec les progrès dans le diagnostic, la physiopathologie et les approches thérapeutiques, ce qui permet finalement une amélioration des soins aux patients et de la gestion clinique.
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