A game changer in the treatment of aTTP

Caplacizumab, a game changer in the treatment of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura

Cet article est récemment publié dans le « Belgian journal of hematology » dans la section "Pharmacothérapie" et dirigée par Dr De Becker (UZ Brussel). Cet article vous donne une vue d'ensemble du diagnostic et des connaissances récentes sur le traitement du PTTa

Diagnostic

Le PTTa est une urgence médicale qui doit être basée sur les antécédents médicaux du patient, son examen physique et ses paramètres de routine (fragmentocytes).
En cas de thrombocytopénie et d'anémie microangiopathique (MAHA), le PTTa doit être envisagé.
Le diagnostic doit toujours être confirmé sur base des taux d'ADAMTS13.
Le score PLASMIC est un score clinique qui peut prédire la probabilité d’avoir des taux d'ADAMST13 sévèrement réduits et donc estimer la probabilité d'un patient atteint d’un PTTa:

Traitement

Le traitement des patients atteints de PTTa aves des échanges plasmatiques (PEX) a permis de réduire la mortalité de 90% à 10-20%. Au cours des 20 dernières années, les résultats des traitements sont restés pratiquement inchangés. Le caplacizumab, un nanobody^® ciblant le domaine A1 du VWF, contient la cascade thrombotique mortelle et est donc essentiel pour le contrôle des symptômes et la prévention des lésions irréversibles des organes en combinaison avec le PEX et l'immunosuppression.