La documentación incluye las indicaciones aprobadas (enfermedad de Gaucher tipo 1 con manifestaciones clínicas significativas), el esquema de dosificación ajustado por peso corporal con ajuste según respuesta, las instrucciones de reconstitución y dilución, las advertencias sobre reacciones infusionales y su manejo, las consideraciones en poblaciones especiales (embarazo, lactancia, insuficiencia renal o hepática), y los datos de farmacovigilancia disponibles.

La terapia enzimática está indicada en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 con manifestaciones clínicas, incluyendo compromiso hematológico, visceral u óseo. No está indicada en la enfermedad de Gaucher tipo 2 por la ausencia de beneficio demostrado en el compromiso neurológico primario agudo. En el tipo 3, la TRE puede utilizarse para el manejo de las manifestaciones sistémicas aunque no modifica el curso neurológico. La indicación debe realizarse bajo evaluación especializada.

En embarazo, la experiencia es limitada aunque los datos disponibles no sugieren toxicidad fetal relevante; la decisión de continuar o iniciar el tratamiento debe individualizarse. En insuficiencia renal o hepática, no se requiere ajuste de dosis específico según los datos actuales, aunque se recomienda monitoreo clínico cercano. En pacientes pediátricos, la eficacia y seguridad están documentadas; el esquema de dosificación es el mismo que en adultos, calculado por peso corporal.