Skip To Main Content
Campus
Campus

Myozyme ®(Alglukosidas Alfa)

Myozyme är en enzymersättningsterapi (ERT) till patienter med bekräftad diagnos på Pompes sjukdom (α-glukosidasbrist/GAA).

Bristen på enzymet a-glukosidas I lysosomen innebär att Glykogen inte kan brytas ner utan ansamlas I lysosomen och ger en progressiv vävnadsskada. De vävnader som skadas är muskelvävnad, både skelettmuskler, hjärtmuskler samt andningsmuskulatur.

Myozyme är det saknade enzymet,som är framställt genom rekombinant DNA-teknik och ges som infusion varannan vecka och är indicerat för långvarig behandling.

Allmänt om Myozyme (Alglukosidas Alfa)

Myozyme är indicerat för vuxna och pediatriska patienter i alla åldrar.

Ingen justering av Myozyme-regimen är nödvändig för pediatriska patienter oavsett ålder eller för äldre personer.

Myozymes säkerhet och effekt hos patienter med nedsatt njur- eller leverfunktion har inte fastställts och ingen dosregim kan för närvarande rekommenderas för dessa patienter.

Hur används Myozyme?

Myozyme ges som infusion och den rekommenderade dosen alglukosidas alfa är 20 mg/kg kroppsvikt en gång varannan vecka.

Myozyme skall administreras som en intravenös infusion.

Infusionerna skall ökas gradvis. Det rekommenderas att den första infusionen börjar med en hastighet av 1 mg/kg/h och gradvis ökas med 2 mg/kg/h var 30:e minut om det inte finns några tecken på infusionsrelaterade reaktioner tills en maximal hastighet på 7 mg/kg/h nås.

Hur fungerar Myozyme?

Man antar att Myozyme kommer att återställa lysosomal GAA-aktivitet som resulterar i stabilisering eller återställning av funktionen i hjärt- och skelettmuskler (inklusive respiratoriska muskler). På grund av blod-hjärnbarriären och enzymets storlek är det osannolikt att alglukosidas alfa tas upp i centrala nervsystemet.

De vanligaste biverkningarna

Återkommande reaktioner som influensaliknande sjukdom eller en kombination av symtom som feber, frossbrytningar, myalgi, artralgi, smärta eller trötthet, som inträffade efter infusionen och som vanligen varade några få dagar, har observerats hos vissa patienter som behandlats med alglukosidas alfa. Flertalet patienter kunde framgångsrikt återinsättas på alglukosidas alfa med lägre doser och/eller förbehandling med antiinflammatoriska läkemedel och/eller kortikosteroider och har fortsatt att erhålla behandling under noggrann klinisk övervakning

Den fullständiga listan över biverkningar finns i Myozyme® SmPC

Myozyme - FASS Vårdpersonal

Kontraindikationer samt försiktighet

Allvarliga och livshotande anafylaktiska reaktioner, däribland anafylaktisk chock, har rapporterats hos patienter med infantil och sen sjukdomsdebut under infusion av Myozyme. Med hänsyn till risken för allvarliga infusionsrelaterade reaktioner skall lämplig medicinsk stödbehandling, däribland hjärt-lungräddningsutrustning, finnas lätt tillgänglig när man ger Myozyme.

Om allvarlig överkänslighet eller anafylaktiska reaktioner inträffar, bör man överväga att omedelbart avbryta infusionen av Myozyme och sätta in adekvat behandling. Allmänna medicinska rutiner för akutbehandling av anafylaktiska reaktioner måste iakttas.

Det finns ingen erfarenhet av överdosering med alglukosidas alfa. I kliniska studier användes doser på upp till 40 mg/kg kroppsvikt.

Graviditet och amning

Data från behandling av gravida kvinnor med alglukosidas alfa saknas. Djurstudier har visat reproduktionstoxikologiska effekter. Risken för människa är okänd. Myozyme skall användas under graviditet endast då det är absolut nödvändigt.

Alglukosidas alfa kan eventuellt utsöndras i bröstmjölk. Eftersom det inte finns några tillgängliga data om effekter på nyfödda som exponerats för alglukosidas alfa via bröstmjölk, rekommenderas att man slutar amma då Myozyme används.

Monitorering

Myozyme-behandling skall övervakas av läkare med erfarenhet av behandling av patienter med Pompes sjukdom eller andra ärftliga metaboliska eller neuromuskulära sjukdomar.

Patientens behandlingsresultat skall övervakas rutinmässigt baserat på en grundlig utvärdering av alla kliniska manifestationer av sjukdomen.